Entre los acontecimientos cientÃficos a tener en cuenta en 2023 según la revista Nature, las ciencias médicofarmacéuticas aportan interesantes temas de seguimiento.
Vacunas de última generación
Tras el despliegue exitoso de vacunas de ARNm durante la pandemia de COVID-19, hay un gran número de ellas en desarrollo para tratar otras enfermedades. Se espera que BioNTech en Mainz, Alemania, inicie los primeros ensayos en humanos de vacunas de ARNm contra la malaria, la tuberculosis y el herpes genital en las próximas semanas. BioNTech también está colaborando con Pfizer, con sede en la ciudad de Nueva York, para probar una vacuna candidata basada en ARNm para reducir la tasa de herpes zóster. Moderna en Cambridge, Massachusetts, también tiene candidatas a vacunas de ARNm para los virus que causan el herpes genital y la culebrilla.
En noviembre del pasado año, BioNTech y Pfizer comenzaron su prueba de fase I de una vacuna de ARNm diseñada para proteger tanto contra el COVID-19 como contra la influenza. La vacuna combinada contiene cadenas de ARNm que codifican proteÃnas de unión para SARS-CoV-2, Omicron BA.4/BA.5 y cuatro variantes de influenza.
Otros están investigando la posibilidad de administrar vacunas COVID-19 utilizando aerosoles nasales de acción rápida. Estos aerosoles han sido efectivos en animales, pero el camino hacia los ensayos en humanos podrÃa ser largo.
Vigilancia de patógenos
Se espera que la Organización Mundial de la Salud publique una lista revisada de patógenos prioritarios. Alrededor de 300 cientÃficos revisarán la evidencia de más de 25 familias virales y bacterianas para identificar patógenos que podrÃan causar futuros brotes. Las hojas de ruta de investigación y desarrollo para cada patógeno prioritario delinearán las brechas de conocimiento, establecerán prioridades de investigación y guiarán el desarrollo de vacunas, tratamientos y pruebas de diagnóstico, para asà estar preparados ante futuros brotes pandémicos.
Terapia CRISPR
El próximo año podrÃa anunciar la primera aprobación de una terapia de edición de genes CRISPR, luego de resultados prometedores de ensayos clÃnicos que utilizaron el sistema CRISPR-Cas9 para tratar la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes, dos trastornos genéticos de la sangre. El tratamiento autotemcel exagamglogene (exa-cel) está siendo desarrollado por las empresas de Massachusetts Vertex Pharmaceuticals en Boston y CRISPR Therapeutics en Cambridge.
Funciona recolectando las propias células madre de una persona y usando la tecnologÃa CRISPR-Cas9 para editar el gen defectuoso, antes de volver a infundir las células a la persona. Se espera que Vertex presente una solicitud a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en marzo para obtener la aprobación para poner exa-cel a disposición de las personas con β-talasemia o enfermedad de células falciformes.
CRISPR, en inglés: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, y en español: repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, es una familia de secuencias de ADN que se encuentran en el genoma de los organismos procariotas. Las secuencias contienen fragmentos de ADN de virus que han infectado a bacterias y arqueas en el pasado. Estos fragmentos de ADN son utilizados por la célula procariota para detectar y destruir el ADN ante nuevos ataques de virus similares, y asà poder defenderse eficazmente de ellos.
Estas secuencias juegan un papel clave en los sistemas de defensa bacterianos y forman la base de una tecnologÃa conocida como CRISPR/Cas, que es capaz de modificar los genes de cualquier organismo utilizando una familia de enzimas con actividad endonucleasa asociadas a CRISPR conocidas como Cas, tal como la Cas9 del sistema CRISPR/Cas9.
Desde 2013 el sistema CRISPR/Cas se ha utilizado para la edición de genes, agregando, interrumpiendo o cambiando las secuencias de genes especÃficos y para la regulación génica en varias especies.
Medicamentos para el alzhéimer
A principios de enero, los reguladores de EE. UU. anunciarán si un fármaco que redujo la tasa de deterioro cognitivo en un sólido ensayo clÃnico puede estar disponible para las personas con enfermedad de Alzheimer. Desarrollado por la compañÃa farmacéutica Eisai y la firma de biotecnologÃa Biogen, el lecanemab es un anticuerpo monoclonal que elimina la proteÃna amiloide-β que se acumula en el cerebro. El ensayo clÃnico incluyó a mil 795 personas con alzhéimer en etapa temprana y mostró que lecanemab ralentizó el deterioro mental en un 27 % en comparación con un placebo.
Sin embargo, algunos cientÃficos piensan que esto es solo un beneficio modesto y otros están preocupados por la seguridad del medicamento.
Otro medicamento para el Alzheimer, llamado blarkamesine, desarrollado por Anavex Life Sciences en la ciudad de Nueva York, continuará abriéndose camino a través de ensayos clÃnicos. Blarcamesine activa una proteÃna que mejora la estabilidad de las neuronas y su capacidad para conectarse entre sÃ.
Asà pues, es de esperar que tendremos un año 2023 prolÃfico en investigaciones para la salud y la medicina.