La narcolepsia tipo 1 es un trastorno neurológico crónico cuyos sÃntomas principales son somnolencia diurna excesiva, cataplejÃa, sueño nocturno fragmentado, alucinaciones hipnagógicas o hipnopómpicas y parálisis del sueño; estos sÃntomas pueden provocar una reducción marcada de la calidad de vida.
El trastorno se asocia a la pérdida de neuronas productoras de orexina en el hipotálamo, considerándose como valor diagnóstico un nivel de concentración de orexina en el lÃquido cefalorraquÃdeo (LCR) igual o inferior a 110 pg por mililitro.
En condiciones normales, las neuronas orexinérgicas se proyectan ampliamente a través del neuroeje, estimulando los receptores de orexina 1 y 2 (OX2R). La pérdida de la señalización por orexina provoca somnolencia diurna, sueño nocturno fragmentado, cataplejÃa, alucinaciones hipnagógicas o hipnopómpicas y parálisis del sueño. Aunque los tratamientos actuales alivian los sÃntomas, ninguno aborda la deficiencia subyacente de orexina ni cubre todo el espectro de sÃntomas. Incluso con polifarmacoterapia, muchas personas con narcolepsia tipo 1 presentan una afectación residual considerable y no logran alcanzar su pleno potencial.
El oveporexton (TAK-861) es un agonista oral altamente potente y selectivo del receptor OX2R que aborda la deficiencia de orexina en la narcolepsia tipo 1 mediante la estimulación del OX2R, el receptor predominante en la regulación del ciclo sueño-vigilia.
Este artÃculo muestra los resultados de dos ensayos clÃnicos de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad del oveporexton por un periodo de tratamiento de 12 semanas. En ambos estudios se lograron reducciones significativas y clÃnicamente relevantes de los sÃntomas de la narcolepsia tipo 1 con el uso de oveporexton durante este intervalo de tiempo.
Acceda al artÃculo completo:
