La diabetes de tipo 1 (T1D) es una enfermedad autoinmune crónica que se caracteriza por la destrucción progresiva de las células beta del páncreas, lo que lleva a una dependencia de la insulina de por vida. Se asocia a un aumento de la morbilidad y mortalidad por complicaciones relacionadas con la diabetes y a una importante carga terapéutica. Sin embargo, se han producido avances sustanciales en las estrategias terapéuticas que pueden afectar al curso de la enfermedad.
Esta revisión aborda los avances en inmunoterapia dirigidos a preservar la función residual de las células beta en individuos con un inicio reciente de la T1D y a detener la enfermedad en etapas presintomáticas. Los ensayos clínicos recientes y en curso han investigado la eficacia y la seguridad de diversas estrategias inmunoterapéuticas dirigidas a varios mecanismos de autoinmunidad, que se consideran importantes en la patogénesis de la enfermedad, y a terapias que también abordan la salud de las células beta.
Hasta el momento, las terapias dirigidas a las células T que han conducido a un equilibrio favorable entre el agotamiento o la modulación de las células T efectoras y la preservación o la expansión de las células T reguladoras son las que han mostrado más éxito. Además, en lo que respecta al momento de la intervención, el teplizumab fue el primer agente inmunomodulador que demostró un retraso significativo en la progresión de la enfermedad en individuos de alto riesgo antes del inicio clínico.
A medida que las intervenciones inmunitarias más selectivas y con menos efectos secundarios potenciales se acercan a la traslación a la práctica clínica, es posible que sea necesario abordar algunos retos nuevos. Es posible que se requiera el uso de enfoques combinados que incluyan estrategias inmunoterapéuticas dirigidas a diferentes aspectos del sistema inmunitario e intervenciones que mejoren la salud de las células beta, junto con el uso de enfoques individualizados adaptados a los pacientes, un avance hacia la intervención temprana y un enfoque en las medidas de resultado informadas por los pacientes.
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El pie equino varo es una de las anomalías congénitas más comunes y una de las principales causas de discapacidad física entre los niños de todo el mundo. Se estima que dicha anomalía afecta a 200,000 bebés cada año – uno de cada 700 nacidos vivos. El pie equino varo idiopático es corregible en el 95% de los casos a través del Método Ponseti, un método no quirúrgico y económico. A pesar de contar con un tratamiento efectivo, 4 de 5 niños no reciben el tratamiento correcto en el continente Americano. Sin tratamiento, los niños experimentan una discapacidad de por vida, así como discriminación y exclusión.
La anemia hemolítica se produce debido a la destrucción prematura de los glóbulos rojos. Puede deberse a anticuerpos dirigidos contra antígenos eritrocitarios u ocurrir por la ruptura no inmune de las membranas globulares.
Las enfermedades autoinflamatorias forman un grupo de inmunodeficiencias primarias que se caracterizan por crisis inflamatorias generalizadas y recurrentes, en ausencia de etiología infecciosa, autoinmune y neoplásica. El síndrome por déficit del antagonista en el receptor de la IL-36, es una enfermedad monogénicas autosómica recesiva, debida a mutaciones con pérdida de función del gen IL-36 RN, que codifica para el antagonista del receptor de la interleucina 36.
